Kei te whai koe i nga korero a Bluebird Bio? Mena kaore koe, kua tae ki te wa ki te mohio me te huri i o panui mo nga korero hou katoa mo tenei kamupene. Na te mea kua whakatauhia kia eke ki nga taumata hou i nga wa katoa.
E matapaetia ana ka piki ake nga rakau o tenei kamupene i runga i te whakaaro a te komiti tohutohu o te Kai me te Taau Taonga (FDA) kia rua nga whakamatautau mo nga rongoatanga ira a tenei kamupene hangarau koiora.
Na kua kite pea koe i nga rakau o te kamupene e piki ana, e piki ana anake. Mo o korero, ko te tohu 'KAKARANGI' kua kite pea koe i runga i nga mata no tenei kamupene. No reira ahakoa te ahuatanga o te maakete, kei te whiwhi nga kaipupuri hea o tenei kamupene i etahi wa okiokinga e hiahiatia ana.
Ko te Rongonui Bluebird Bio tino nui
He kamupene hangarau koiora o Cambridge, Massachusetts tenei e aro nui ana ki te whakawhanake i nga rongoa ira mo nga mate kino ira me te mate pukupuku. I mua, ko tana rongoa anake i whakaaetia mai i te Kotahitanga o Europi (EU) ko Betigeglogene autotemcel e kiia ana ko te ingoa (Zynteglo).
Hei whakamaumahara ki a koe, koinei te tuarua o nga raau taero tino utu nui o te ao e $1.8 miriona te utu. Na te nui o te kaha i kite te kamupene i te piki haere o ana hea engari kua heke haere tonu a tae noa mai ki naianei. Na te whakaaetanga o nga maimoatanga e rua, ko te tumanako ka hoki mai te ngaro o te maia mo tona heke mai mai i nga kaipupuri moni.
Ko etahi atu mahi paipa a te kamupene ko LentiGlobin te rongoa ira mo te mate Sickle cell me te Cerebral Adrenoleukodystrophy. Kei te mahi ano a IT ki te rongoa Acute Myeloid leukemia, Merkel-cell carcinoma, MAGEA4 puku totoka, me te Diffuse B-cell lymphoma nui.
I timata i tana haerenga hei Genetix Pharmaceuticals i te tau 1992 he whakaaro na nga mema o te manga MIT a Irving London raua ko Philippe Leboulch, i kite tenei hinonga hangarau koiora kua piki ake ona hea ki te $178.29 i te tau 2018, a muri iho i tera, kua heke katoa.
Engari na tenei purongo, i piki ake nga hea mo te 28.7% ki te 4.80 i te Mane 14 Pipiri 2022. Kei te huarahi nga rakau mo te pikinga nui o te paheketanga i roto i nga tau e waru kua hipa, i runga i nga korero mai i te Raraunga Maakete a Dow Jones. E tika ana kia mohio kua heke iho nga hea ki runga ake i te 46% i tenei tau.
Ko te peke i roto i te uara e tumanakohia ana mai i te taunakitanga o nga rongoatanga ira a te Biotech e te Whakahaere Kai me te Taakaro. I te 9 o Hune i kii te Komiti Tohutohu mo nga Taonga Pūkoro, Tissue, me Gene Therapies o te FDA elivadogene autotmcel or Eli-CEL ira rongoa.
Ko tenei rongoa ka pa ki te maimoatanga o tetahi mate e hono ana ki te X chromosome, te adrenoleukodystrophy cerebral moata. I te Paraire, na taua roopu kawanatanga ano i whakahau a Betibeglogene autotemcel, beti-cel ranei, he rongoa mo te wa kotahi hei rongoa i nga turoro beta-thalassemia.
I muri i te maimoatanga, kaore he hiahia mo te whakaheke toto toto whero ki nga turoro e pa ana ki te mate, me te kore e hiahiatia i nga wa katoa. Ko te tumanako ka whakatauhia e te FDA te whakatau mana mo te beti-cel i te 19 o Akuhata, a ko te ra mo Eli-CEL ko te 16 o Mahuru i tenei tau.
Opaniraa
Na tenei korero nui, kua timata te iwi ki te aro ki nga hea o te kamupene, na konei te korero a Bluebird Bio e huri haere ana i nga waahi putea puta noa i nga maakete. Ahakoa kei hea te utu, ko te tumanako ka whai hua nui te manu puru mai i enei tohutohu.